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國際醫藥快訊
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世界最貴藥物或將誕生!FDA將批準500萬一針的基因療法
 
時間:2019-05-23
作者單位:狐大醫
作者:
【搜狐健康】  據《每日郵報》5月17日消息,美國食品和藥物管理局(FDA)將于本月批準一種治療脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy,簡稱SMA)的基因療法,其制造商計劃將該藥物的價格定在120萬至500萬美元之間,很有可能成為世界上最昂貴的藥物。
1型脊髓性肌肉萎縮癥是最常見的致死性神經肌肉疾病之一,屬常染色體隱性遺傳病,發病率為1/6000—1/10000。2018年5月,國家衛生健康委員會等5部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》,脊髓性肌萎縮癥被收錄其中?;頰呶薹ń瀉粑?、吞咽、說話和行走等基本功能。如果不接受治療,嬰兒的肌肉會出現進行性肌無力,最終導致癱瘓或死亡,通?;頰呶薹ɑ罟街芩?。
目前,該病主要為對癥支持療法,基因療法Zolgensma是非常有希望的特效治療手段,這也是世界上第二種治療脊髓性肌萎縮癥的藥物。其制造商諾華公司稱,Zolgensma是一種通過注射給藥治療方法,它使用AAV9病毒載體將健康的人類的基因導入患者體內,讓患者可以生成正常的脊髓性肌萎縮癥蛋白,從而改善運動神經元功能和生存。
盡管Zolgensma為脊髓性肌萎縮癥患者帶來了延長生命的希望,但其很可能高達500萬美元的天價,引發了業內人士的激烈討論。
去年11月,諾華旗下AveXis總裁David Lennon在電話會議上表示,根據超罕見疾病批準藥物的10年成本與相應的質量調整生命年(QALYs)之間的關系,Zolgensma定價為400萬—500萬美元符合成本效益。
然而,美國定價監管機構-臨床和經濟評論研究所(ICER)認為,Zolgensma的定價不應高于每年90萬美元。根據《ICER報告》,即使使用不太嚴格的生命年衡量標準,價格也應該定在150萬美元。
對此,David Lennon表示,ICER使用的評估模型并不合理,與對癥支持療法進行對比的評估方式不適合一次性治療的基因療法Zolgensma。FDA預計將在5月批準Zolgensma,諾華屆時將公布其定價。
這同樣也帶來了人們對價格的擔憂。今年3月,諾華在一份聲明中表示,將探索Zolgensma的付款和報銷方式,包括分期付款方式以及基于治療結果的安排。
同時,美國哥倫比亞大學生物倫理項目主任Robert Klitzman博士表示,政府將通過醫療補助來幫助患者支付費用。
即便如此,Zolgensma的高價依然讓很多家庭望而卻步?!睹咳沼時ā分賦?,面對絕望的患兒家庭和沒有競爭的市場,制藥公司很難不讓藥價飆升。
Robert Klitzman博士認為,這些藥物定價過高,正成為一個日益嚴重的問題,因為制藥公司決定收取的費用沒有上限,也沒有一個社會公認的明確標準。目前,該藥物的試驗規模較小,仍需要更多的研究數據以此評估Zolgensma的價格究竟多少才合理。
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